سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) روز جمعه ژن‌درمانی فایزر را برای بیماری هموفیلی B تائید کرد.
شفاآنلاین>سلامت> سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) روز جمعه ژن‌درمانی فایزر را برای بیماری هموفیلی B تائید کرد. این ژن‌درمانی، دومین ژن‌درمانی تائید شده توسط FDA برای بیماری هموفیلی است به گزارش شفاآنلاین: ژن‌درمانی یکبار مصرف فایزر با نام تجاری Beqvez برای تحریک تولید پروتئینی به نام فاکتور IX یا ۹ توسط بدن خود بیمار به جای انفوزیون داخل وریدی این فاکتور که باید چند بار در هفته یا یک ماه انجام شود، طراحی شده است
فایزر قیمت این ژن‌درمانی را ۳/۵ میلیون دلار در بازار آمریکا تعیین کرده است. ژن‌درمانی تائید شده شرکت استرالیایی سی‌اس‌ال برای هموفیلی با نام تجاری Hemgenix نیز همین میزان قیمت دارد
نتایج مطالعات نشان داده است که یک دوز از ژن‌درمانی فایزر پس از گذشت یک سال از مصرف مانند مراقبت استاندارد انفوزیون‌های پروتئین، کارایی دارد و در ۶۰ درصد از بیماران خونریزی به طور کامل از بین رفت. این نرخ در بیمارانی که انفوزیون‌های پروتئین را دریافت کردند، ۲۹ درصد بود.
نظرشما
آخرین اخبار